Penelitian Sebut Obat Kanker Dapat Obati Kelainan Pendarahan Langka

SALAH satu uji klinis yang dipimpin oleh dr. Keith McCrae dari Cleveland Clinic menunjukkan bahwa obat kanker pomalidomide, aman dan efektif untuk mengobati telangiektasia hemoragik herediter (HHT). Ini adalah sebuah kelainan pendarahan langka yang memengaruhi lebih dari satu hingga 5.000 orang di seluruh dunia.

Melansir dari medical.net, Minggu (22/09/2024), telangiektasia hemoragik herediter (HHT) adalah kondisi di mana pembuluh darah menjadi kusut dan rentan terhadap pendarahan, yang dapat memburuk seiring bertambahnya usia. Selain mengurangi kualitas hidup, HHT juga dapat menyebabkan anemia dan meningkatkan risiko komplikasi di paru-paru, hati, dan otak. Saat ini, belum ada obat yang disetujui FDA untuk pengelolaan jangka panjang HHT.

Uji klinis ini berawal dari pengalaman dr. McCrae dengan seorang pasien berusia 50-an yang mengalami mimisan dan pendarahan hebat di saluran pencernaan, yang membuatnya membutuhkan transfusi darah secara rutin. Ketika satu-satunya opsi yang tersedia pada saat itu adalah operasi pengangkatan usus.

Dokter McCrae mulai mencari pengobatan alternatif, dia menemukan bahwa obat kanker thalidomide efektif dalam menghentikan pendarahan pada pasien tersebut. Thalidomide umumnya digunakan untuk mengobati multiple myeloma, tetapi memiliki efek samping serius.

Oleh karena itu, dr. McCrae melanjutkan penelitiannya obat dengan struktur kimia serupa yang disebut pomalidomide, obat yang disetujui FDA untuk pengobatan kanker sumsum tulang. Obat ini memiliki profil efek samping yang lebih baik, serta obat tersebut tampaknya efektif dan aman.

Para peneliti merekrut 144 pasien HHT dari 11 pusat medis di AS antara November 2019 dan Juni 2023. Peserta mengalami mimisan yang membutuhkan transfusi darah atau infus zat besi. Uji coba ini didukung oleh CureHHT, sebuah organisasi advokasi pasien.

Hasil menunjukkan bahwa pasien yang mengonsumsi pomalidomide mengalami penurunan signifikan dalam keparahan mimisan, serta peningkatan kualitas hidup. Uji klinis dihentikan lebih awal setelah analisis sementara pada Juni 2023 menunjukkan efektivitas obat ini.

Penelitian menyatakan bahwa pomalidomide mungkin menghambat pertumbuhan pembuluh darah abnormal, sehingga meningkatkan struktur dan ketahanan dinding pembuluh. Dokter McCrae mencatat bahwa beberapa pasien tidak mengalami mimisan hingga enam bulan setelah berhenti mengonsumsi obat, Ini menunjukkan bahwa obat tersebut berpotensi menjadi pengobatan jangka panjang.